Amman – Malgré l’impossibilité de garantir une guérison permanente, un nouveau traitement contre la mucoviscidose a transformé la vie de nombreux patients en réduisant l’impact de la maladie… Mais l’opportunité d’en bénéficier n’inclut pas tout le monde.

Le responsable de l’association française « Vaincre la mucoviscidose », David Vian, qui a d’abord essayé le traitement connu sous le nom de « Caftrio », a déclaré que ses effets étaient « incroyables ».

« Kefterio », fabriqué par la société pharmaceutique américaine « Vertex », appartient à une classe innovante de médicaments contre cette maladie héréditaire, qui entraîne une grave détérioration des systèmes respiratoire et digestif et, dans le passé, a souvent causé la mort d’enfants et d’adolescents.

En août 2020, le médicament a été approuvé pour la commercialisation dans toute l’Union européenne. Aux États-Unis, où il est vendu sous le nom de « Tricafta », la licence a été accordée en 2019.

Selon les associations compétentes, ce médicament, dont le prix est collecté auprès des assurés en France depuis environ un an, est une révolution qui, chez certains patients, transforme la mucoviscidose en une maladie chronique et stable.

Cette trithérapie (association de trois molécules) sous forme de comprimés est proposée à vie et réduit significativement les effets de la maladie, notamment dans l’obstruction pulmonaire.

La mucoviscidose touche environ 70 000 personnes dans le monde, avec des variations géographiques de prévalence puisque le nombre de cas en Afrique et en Asie est très faible.

« Juste avant de commencer à avoir ‘Kefterio’, j’étais sous oxygénothérapie et j’attendais une greffe de poumon », a déclaré David Vian, 40 ans.

« Je ne savais plus si je vivais pour me soigner ou si je me soignais pour survivre, car le nombre d’heures de soins était d’environ six heures par jour (kinésithérapie, nébuliseurs, etc.) et me faisait des piqûres pour cela en moyenne. trois à quatre semaines par an », a-t-il ajouté.

« J’ai pris la première dose du médicament un matin et à trois heures de l’après-midi, j’ai ressenti les premiers effets », a-t-il déclaré. Pour la première fois depuis des années, il a pu à nouveau se doucher seul, « gravir 15 marches d’affilée » et surtout accompagner sa fille « acheter des livres d’images ».

Lorsque son médecin l’a examiné peu de temps après, il a entendu « de l’air circuler » dans ses poumons, ce qui ne s’était pas produit auparavant.

Depuis, il a fortement réduit ses traitements naturels et médicamenteux. CFTRIO ne traite pas les symptômes mais les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts de la protéine CFTR causés par une mutation génétique.

Et en mars dernier, il a été autorisé en France pour les enfants de 6 à 11 ans qui répondent à un certain nombre de critères génétiques.Mais David Vian prévient que « ce n’est pas un remède miracle car il n’y a toujours pas de remède contre la mucoviscidose ».

De plus, le nombre de patients qui en bénéficient en France est limité à 40 % des 7 500 patients, puisque 15 % ne répondent pas aux exigences génétiques, ce qui limite l’effet du traitement sur eux, alors qu’environ 900 patients qui ont des greffes peut utiliser ce médicament non reçu.

Plusieurs projets de recherche pour les patients porteurs de mutations rares sont actuellement en cours.

Le vice-président de la fédération, Pierre Foucault, a déclaré qu’il y avait aussi des questions quant à savoir si « Keftriou » allait arrêter la progression de la maladie ou simplement la ralentir ?

Il a été démontré que le médicament aide à réduire le nombre de patients transplantés d’organes en France de 21 à deux tous les trois mois entre 2019 et 2021. « Ces greffes vont-elles être retardées de 10 ou 15 ans ? On ne sait pas », a demandé Foucault.

Et il a vu qu' »un immense espoir s’est ouvert pour tous les patients, mais ils souffrent toujours de faiblesse respiratoire ».

AFP